الهيكل والخصائص
الحمض النووي الريبي المتداخل الصغير (سيرنا) عبارة عن شظايا قصيرة من الحمض النووي الريبي منتجة صناعياً تتكون من حوالي 21 إلى 25 نيوكليوتيد. يحتوي siRNA على تسلسل مكمل لـ mRNA مستهدف في جسم الإنسان وعادة ما يتم إعطاؤه في شكل مزدوج تقطعت به السبل.
الآثار
يؤدي siRNA الخاص بالتسلسل إلى تدهور انتقائي لـ mRNA التكميلي في الكائن الحي. وبالتالي ، يتم تثبيط التعبير الجيني ولا يتم إنتاج بروتين معين ، مما يؤدي بشكل غير مباشر إلى التأثير الدوائي. تُعرف هذه الآلية الفسيولوجية أيضًا باسم تداخل الحمض النووي الريبي (RNAi) وهي فعالة لمدة تصل إلى أسبوع واحد. من حيث المبدأ ، يمكن إسكات أي جين في الجسم باستخدام هذا النهج ، مما يسمح بمجموعة متنوعة من التطبيقات العلاجية. تتمثل إحدى العوائق في حقيقة أن siRNA العاري لا يمكنه عبور أغشية الخلايا بسبب شحنتها السالبة. بالإضافة إلى ذلك ، يتحلل الحمض النووي الريبي إنزيميًا في دم ويمكن أن تسبب آثارًا جانبية. لذلك ، يعد التعديل الكيميائي للحمض النووي الريبي واستخدام أنظمة توصيل الأدوية الحديثة التي تنقل الحمض النووي الريبي إلى موقع عملها وإلى الخلايا (المعروفة باسم تعداء) أمرًا بالغ الأهمية.
وكلاء نشطون
- باتيسيران (أونباترو)
- جيفوسيران (جيفلاري)
