التليف الكيسي: العلاج بالعقاقير

أهداف العلاج

• تحسين الأعراض
• استقرار وظائف الرئة

توصيات العلاج

ملحوظة: التليف الكيسي. علاج يقوم على ثلاث ركائز طب التغذية (انظر أدناه. ، الطب الرياضي ، و العلاج الطبيعي (انظر "أخرى علاج"أدناه) ، بالإضافة إلى العلاج الدوائي. العلاج الدوائي

• العلاج الدوائي التليف الكيسي (قوات التحالف).
  • العلاج التحلل للسكر (تسييل الإفرازات:
    • استخدام مقشع الفم (على سبيل المثال ، N أسيتيل) والتحلل السري عن طريق الدنا البشري المؤتلف (DNAse دورناز ألفا: هذا يمكن أن يزيل بلمرة الحمض النووي في المختبر ، وبالتالي تسييل CF بصاق وتحسين خصائصه اللزجة المرنة).
    • استنشاق من محلول ملحي مفرط التوتر حلول; مانيتول (← ماء التدفق وبالتالي يقلل اللزوجة).
    • يمكن الجمع بين العلاجات المستنشقة الحالة للإفراز (مثل محلول ملحي مفرط التوتر ودورناز ألفا).
  • الكولين أو مقلدات بيتا (قصيرة المفعول) لتوسيع الشعب الهوائية.
  • السكرية (المنشطات المستنشقة (ICS)) للمزمن التهاب شعبي [أدلة منخفضة].
  • مضادات حيوية (مضاد حيوي علاج؛ إذا لزم الأمر) ؛ فضلا عن ذلك، مراقبة من الاستعمار البكتيري القصبي الرئوي بصاق الفحوصات أو مسحات الحلق لضمان العلاج المبكر لعدوى الزائفة.
  • لتحفظ رئة وظيفة مستقرة ، وينبغي إجراء التدريب التنفسي مع صمام الرفرفة عدة مرات في اليوم.
  • لأعلى الجهاز التنفسي العلاج، الري الأنفي الكورتيزون-تحتوي بخاخات الأنف يستخدم.
• العلاج الدوائي لقصور البنكرياس الخارجي:
  • استبدال إنزيم البنكرياس (حوالي 3,000 وحدة دولية الليباز/ غرام دهن).
  • عالية السعرات الحرارية والدهون الحمية غذائية (انظر أدناه طب التغذية).
  • توريد مواد قابلة للذوبان في الدهون الفيتامينات (A ، D ، E ، K) و ماء- قابل للذوبان فيتامين B12.
  • بالكهرباء تحقيق التوازن - خاصة ملح الطعام ، الكلسيوم و حديد المكملات.
  • الحقن الشرجية للحادة انسداد معوي ("انسداد معوي").
• العلاج الدوائي لقصور الغدد الصماء البنكرياس:
  • العلاج بالأنسولين
• العلاج الشخصي (العلاجات الخاصة بالطفرات) ؛ هذه مكملة ولكنها لا تحل محل علاج الأعراض (انظر أعلاه):
  • إيفاكافتور - مصممة لتعزيز كلوريد نقل CFTR في غشاء الخلية، على سبيل المثال ، لتهدئة المخاط ؛ فعال فقط في طفرة G551D (حوالي 3٪ من الحالات).
  • لوماكافتور، مما يعزز تهريب بروتين CFTR المحذوف من Phe508 إلى غشاء الخلية؛ يعمل بشكل خاص ضد طفرة دلتا F508 (40-50٪ من الحالات) ملاحظة: منذ لوماكافتور محفز CYP3A قوي ، وهذا يؤدي ، من بين أمور أخرى ، إلى التخفيف من تأثير موانع الحمل الهرمونية (هرموني منع الحمل).
  • مزيج من مصحح CFTR لوماكافتور ومُحَوِّل CFTR إيفاكافتور: العلاج السببي الأول ل التليف الكيسي المرضى الذين يعانون من طفرة دلتا متماثلة اللواقح F508.
  • وافقت المفوضية الأوروبية على تمديد ترخيص التسويق لـ lumacaftor /إيفاكافتور للاستخدام في الأطفال المصابين بالتليف الكيسي الذين تتراوح أعمارهم بين 6 و 11 عامًا والذين لديهم نسختان من طفرة F508del (اعتبارًا من يناير 2018).
  • كفتريو (مزيج من إيفاكافتور ، تيزاكافتورو اليكساكافتور) ؛ الاستطبابات: المرضى الذين يعانون من التليف الكيسي بسبب طفرة F508del الموروثة من أحد الوالدين أو كليهما. إذا ورثوا هذه الطفرة من أحد الوالدين فقط ، فيجب أن يكون لديهم أيضًا طفرة أخرى تسمى "الطفرة الوظيفية الدنيا" من الوالد الآخر. ينطبق هذا الموقف على ما يقرب من 60٪ من جميع مرضى التليف الكيسي في ألمانيا (تم منح موافقة وكالة الأدوية الأوروبية (EMA) في 21 أغسطس 2020). شاهد نتائج دراسة المرحلة الثالثة لـ 403 من مرضى التليف الكيسي (CF) الذين كانوا متغاير الزيجوت بسبب طفرة Phe508del وكان لديهم طفرة مختلفة: اليكساكافتور-تيزاكافتور-ivacaftor كان فعالا في مرضى التليف الكيسي مع Phe508del الحد الأدنى من الأنماط الجينية الوظيفية الذين كانت أنظمة تعديل CFTR السابقة غير فعالة.
• وكلاء (انظر أدناه) في المضاعفات اعتمادا على إشارة محددة.
• انظر أيضًا تحت عنوان "مزيد من العلاج".

ملاحظات أخرى

• تتسبب جينات متغير مقاوم للأدوية من خراج المتفطرة (المتفطرات غير السلية) في تعقيد علاج مرضى التليف الكيسي بشكل متزايد.
• نجت مريضة تبلغ من العمر 15 عامًا مصابة بالتليف الكيسي من عدوى شديدة مع Mycobacterium absessus بفضل العلاج بالعاثيات ، والتي تم تعديل بعضها وراثيًا. العاثيات "للأكل") - المعروفة أيضًا باختصار باسم العاثيات - هي مجموعات مختلفة من الفيروسات التي تتخصص في بكتيريا والعتيقة كخلايا مضيفة. يمكن استخدام العاثيات علاجياً لعلاج الالتهابات البكتيرية التي لا تستجيب للعلاج التقليدي مضادات حيوية.

المكونات النشطة (المؤشر الرئيسي)

استنشاق

في حالة حدوث مضاعفات