إتيبليرسن

المنتجات

تمت الموافقة على Eteplirsen (Sarepta Therapeutics Inc) في الولايات المتحدة في عام 2016 (Exondys 51).

الهيكل والخصائص

إتيبليرسن (سي₃₆₄H₅₆₉N₁₇₇O₁₂₂P₃₀، M_r = 10305.7 جم / مول) هو فوسفورو داياميدات مورفولينو أوليغومير (PMO) الذي يرتبط بشكل انتقائي بـ exon 51 من pre-mRNA. وهو عبارة عن أوليغومر مضاد للحساسية ذو وزن جزيئي مرتفع. التسلسل مكمل للجزء الموجود في pre-mRNA. يوضح الشكل هيكل PMO الأساسي. Eteplirsen هو نظير RNA يحتوي على حلقة مورفولين بدلاً من الريبوز ورابط phosphorodiamidate بدلاً من phosphodiester.

الآثار

سبب ال حثل دوتشين العضلي هي طفرات في الجين للديستروفين. غالبًا ما تكون هذه عمليات حذف ، على سبيل المثال في exon 50. Dystrophin ضروري لوظيفة العضلات. حثل دوتشين العضلي هو مرض خطير مميت في مرحلة الشباب. يستعيد Eteplirsen تعبير بروتين dystrophin عن طريق تخطي أو إزالة exon 51 في pre-mRNA أثناء الربط (تخطي exon). نتيجة لذلك ، لم يعد exon 51 موجودًا في mRNA ولم تتم ترجمته. أصبح الجسم الآن قادرًا على إنتاج بروتين مبتور ولكنه يعمل جزئيًا. هذا لا يعالج المرض ، لكنه يقلل من شدته.

مؤشرات

لعلاج الدوشين من النوع وضمور العضلات.

الجرعة

وفقًا لـ SMPC. يتم إعطاء الدواء عن طريق الوريد أو تحت الجلد.