المنتجات
تمت الموافقة على Alipogentiparvovec في الاتحاد الأوروبي كحل للحقن منذ عام 2012 (Glybera). كان أول علاج جيني يتم إطلاقه في أوروبا. سعر الدواء المرتفع مثير للجدل.
الهيكل والخصائص
يحتوي الدواء على نوع نشط للغاية من البروتين الدهني الليباز جينة (S447X) في ناقل فيروسي. هذا يتكون من:
- غلاف بروتيني من النمط المصلي 1 للفيروس المرتبط بالغدة (AAV1).
- محفز الفيروس المضخم للخلايا
- مرموط حيوان التهاب الكبد العنصر التنظيمي بعد النسخ للفيروس.
- متواليات متكررة مقلوبة مشتقة من AAV2 (تكرارات طرفية معكوسة).
الآثار
يحتوي Alipogentiparvovec (ATC C10AX10) على جين البروتين الدهني الليباز، والذي يتم إنتاجه في العضلات بعد إدارة. لا يمكن للفيروس أن يتكاثر في الجسم ولا يتم دمج الجين في الحمض النووي البشري ولكنه يقع خارج الصبغيات.
مؤشرات
لعلاج البروتين الدهني العائلي الليباز نقص (LPLD) مع نوبات التهاب البنكرياس.
الجرعة
وفقًا لـ SMPC. يتم حقن الدواء عضليًا في عضلات الساقين مرة واحدة عدة مرات.
موانع الاستعمال
للاحتياطات الكاملة ، راجع ملصق الدواء.
الآثار السلبية
الأكثر شيوعا ممكن الآثار الضارة تتضمن ساق الم, صداع الراس, إعياءوزيادة درجة حرارة الجسم.
