Ataluren: مفيد فقط في حالة وجود طفرة غير منطقية في DMD جينة؛ يضمن الدواء أنه بدلاً من إيقاف كودون (الأسباب الإجهاض من الترجمة (ترجمة mRNA إلى بروتين) وبالتالي تقصير البروتين) ، يتم دمج الحمض الأميني الضروري للبروتين ، مما ينتج عنه بروتين dystrophin الوظيفي. كلما تم تناول الدواء في وقت مبكر ، زادت فرص الاحتفاظ بالقدرة على المشي ووظيفة العضلات.
إتيبليرسن: يساعد فقط في الحذف (فقدان قطعة كروموسومية وسطى) في إكسون 50 (جينة الجزء الذي لم يتم قطعه أثناء التضفير (معالجة ما قبل الحمض النووي الريبي) وبالتالي فهو ضروري للترجمة) ؛ هذا الحذف موجود في 15٪ من المصابين. الدواء عبارة عن حمض نووي أحادي السلسلة مكمل لـ exon 51 من pre-mRNA. وبالتالي ، فإنه يرتبط بـ exon المذكور. بسبب الارتباط ، تتم إزالة exon أثناء التضفير (خطوة مهمة في المعالجة التي تخلق RNA وظيفي). قد يتم الآن تقصير البروتين ، ولكن من موقع exon 51 ، يتم تغيير إطار القراءة بطريقة يتم فيها تشفير تسلسل الأحماض الأمينية الصحيحة للبروتين. وبالتالي فإن الديستروفين يعمل بشكل جزئي. معتمد فقط في الولايات المتحدة الأمريكية!
